Генная терапия

Видео: Генная терапия для каждого

Медицинская генетика уже отбросила сомнительные концепции обреченности наследственных больных, она значительно продвинулась вперед, и в ряде случаев мы уже можем не просто облегчить состояние больного, но и вылечить его.

Современная генетика вплотную подошла к тому, чтобы заменять патологические гены нормальными в половых клетках, то есть вмешиваться активно в генетический код наследственных болезней. Принципиальная схема этиологического лечения пока ориентирована на болезни, вызванные мутацией в одном гене и сопровождающиеся отсутствием продукта деятельности гена.

Генная терапия через соматические клетки — это пока единственный метод, приемлемый для применения на человеке. Включенный в клетки ген не передается в будущее поколение. Большая часть генного материала разрушается химически в крови или иммунной системой как чужеродный материал, поэтому встройка здорового гена в генотип организма осуществляется вне тела. Для этого надо извлечь соответствующие клетки из организма, обработать их в лаборатории и вернуть обратно пациенту. Пока таким образом можно манипулировать только с двумя типами клеток: с клетками костного мозга и кожи.

Изменения генома зиготы («демутационизация») - более радикальные методы этиологического лечения. Пока подобные исследования проводятся на животных, ибо последствия вмешательства в геном человека трудно прогнозируемы, и должны пока ограничиваться экспериментальными моделями.

Примеры генной терапии: введение непосредственно в сердце дополнительных генов, которые способствуют образованию новых сосудов взамен пораженных- генно-инженерных методы лечения опухолей- введение гена, дающего команду больным клеткам на самоуничтожение- гена, формирующего навыки речи. Обнаружен ген, ответственный за аппетит, возможно, его можно будет использовать как в борьбе с ожирением, так и с отсутствием аппетита.

Не вызывает сомнений и факт существования индивидуальных, семейных и популяционных различий в устойчивости (или повышенной восприимчивости) к алкоголю. Наиболее четко эти особенности прослеживаются в проявлении так называемой острой реакции на алкоголь: в покраснении лица, жжении в желудке, мышечной слабости, тахикардии (сердцебиении). Но вот что интересно и неожиданно: улиц монголоидной расы быстрая реакция отравления алкоголем наблюдается гораздо чаще, чем у лиц европеоидной расы. Так, абсолютное большинство китайцев, японцев, вьетнамцев реагирует на принятие алкоголя быстрее и в более острой форме, чем это свойственно европейцам и североамериканцам.

Говорят, что судьба больного человека в руках врача, вот почему именно науке и медицинской практике принадлежит заслуга развенчивания концепции «вырождающихся семей», о которых вспоминают все реже и реже. Да и у другой концепции — «обреченности наследственных больных» — та же участь. Продление жизни наследственных больных, уменьшение их страданий, снижение степени инвалидности — все это реальные факты, практическое подтверждение все возрастающего могущества медицины.

В перспективе еще более грандиозная задача — формирование здорового человека при патологическом генотипе. Это уже принципиально новая концепция — концепция «нормокопирования». Чтобы она возникла, обрела конкретные черты, должны были появиться современные методы:

? лекарственного и диетического лечения (устранение из пищевого рациона продуктов, провоцирующих заболевание)-

? заместительной гормоно- и ферментотерапии (например, лечение инсулином при диабете)-

? методы удаления из организма токсических продуктов-

? реконструктивной хирургии-

? индукции и ингибиции метаболизма (стимуляция или подавление нарушенных видов обмена веществ)-

? генной инженерии.<< ПредыдушаяСледующая >>
Внимание, только СЕГОДНЯ!